基因治療法醫治ADA-SCID
這個是第一個基因治療的成功個案。
1990年9月14日，Culver､Blaese和Anderson 開始對一些患有ADA-SCID的兒童進行基因治療。
首先在兩名患病女童體內收集T淋巴細胞，然後在體外培育繁殖。用一種名為LASN的病毒感染該群細胞。當LASN病毒吸附在T淋巴細胞表面時，會將預先放置在其體內的人類ADA基因插入T淋巴細胞的染色體，從而修改了該細胞。
將修正後的T淋巴細胞在體外進行九次繁殖，得到700萬個屬於病患者自己的痊癒T淋巴細胞，然後注射回病患者體內。
每個月重複一次以上的程序，直至1992年作最後一次的治療。
兩名接受此基因治療的女童健康有明顯改善，體內的腺 和脫氧腺含量降低了，回復正常的含量。
家族性高膽固醇症
家族性高膽固醇血，是由於患者肝臟負責編碼低密度脂蛋白受體 (LDL receptor) 的基因出現問題。
這個疾病會令肝臟不能處理含低密度脂蛋白膽固醇的脂肪體 (Fat body)，脂肪體會不斷在血液中循環，導致血管閉塞。
患病者會提早出現心臟肌肉損壞及嚴重的心臟疾病。
以基因治療醫治家族性高膽固醇血
從一名二十九歲病人抽取帶有問題LDL-受體基因的肝臟細胞，並與逆轉病毒的媒體作轉導作用(Transduction)，此媒體可以表達編碼低密度脂蛋白受體的cDNA。
三日後，經過修正的肝臟細胞會轉輸 (Transfuse)入該病人的肝臟內，使正常的LDL-受體產生。
報告指出，該病人的健康狀況得到改善，沒有心臟性疾病，而重新轉輸入肝臟的細胞亦沒有排斥作用。
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